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Terapia genica, perché la ricerca senza l’accesso fallisce

6372.cover-source “La terapia genica è diventata adulta” spiegano Cyinthia Dunbar e colleghi in un ampio articolo che ha meritato la copertina di Science. Ci sono voluti più di 50 anni, miliardi di dollari e sperimentazioni spesso finite tragicamente, ma questo approccio che fino a pochi anni fa sembrava fantascientifico ha prodotto benefici clinici nella lotta alla cecità, alle malattie neuromuscolari, all’emofilia e anche contro alcune forme di tumore.

In realtà il lavoro di Dunbar e colleghi mostra quanto la ricerca scientifica sia indispensabile produrre nuove cure, ma non basta. E forse non è neppure la parte più complessa e rischiosa del percorso che porta a nuove terapie. La differenza fondamentale tra una grande scoperta e cure in grado di salvare milioni di vite è infatti l’accesso su grande scala alla terapia che ne deriva. Si tratta di un processo industriale e quindi soggetto a logiche di mercato, ma anche a dinamiche sociali e politiche che possono condizionarlo fortemente. Quanto questi vincoli “extra-scientifici” siano fondamentali lo abbiamo visto in passato con il prezzo dei vaccini e di terapie come quelle antiretrovirali per l’Hiv, ma il tema è tutt’altro che risolto. Lo spiegano bene Valentina Fossati e Angela Simone (rispettivamente ricercatrice e giornalista) nell’ultimo capitolo del loro “Curarsi nel futuro – come staminali e terapia genica stanno cambiando la medicina” (Zanichelli Editore, €11,90).

curarsi-200 Mentre i primi otto capitoli ci conducono in maniera semplice ed efficace alla scoperta di staminali, editing genetico e terapia cellulari e mitocondriali sfatando molti miti e fornendo un’utile guida per disticarsi nell’attualità, è quello finale (Le cure del futuro nella società) a proporre la chiave di lettura indispensabile per comprendere le vere sfide che abbiamo davanti. Ha senso investire milioni di dollari (pubblici e privati) per arrivare a terapie avanzatissime se poi sono talmente costose da non poter essere commercializzate? Il caso non ipotetico ed è avvenuto nel 2017 per Glybera, la prima terapia genica approvata dalle autorità europee poichè una sola somministrazione del farmaco prodotto dall’olandese UniQure, costava un milione di dollari? Un problema analogo si è posto proprio in Italia per Strimvelis, la terapia genica nata presso il San Raffaele di Milano, che ha un costo indicativo di 600mila euro a somministrazione.

La risposta a questi problemi è troppo grande per essere lasciata ai ricercatori e deve inevitabilmente venire da tutti gli stakeholder, non solo imprese e associazioni di pazienti, ma anche dalle agenzie regolatorie e dalla politica. Più che sul piano della ricerca scientifica, la sfida è ora sul piano dell’innovazione sociale come ben sottolineano sia Fossati e Simone che Dunbar e colleghi. Vanno infatti trovati nuovi meccanismi per garantire al contempo la sostenibilità economica (e quindi la messa in commercio) di queste nuove cure, sia la loro accessibilità.

Senza questo passo non si potrà mai veramente arrivare al forte consenso sociale di cui ha bisogno la ricerca di frontiera e, soprattutto, tradirebbe il giuramento di Ippocrate che chiama a un eguale impegno e scrupolo per curare tutti i malati.